阅读说明：本技术 () 是由 于 设计创作，主要内容包括：提供用于减少细胞或受试者的泛素蛋白连接酶E3A(UBE3A)的内源性反义转录物UBE3A-ATS的量或活性和在某些情况下增加细胞或受试者的父本UBE3A的表达和UBE3A蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经遗传性病症的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括发育迟缓、运动失调、言语障碍、睡眠问题、癫痫发作和EEG异常。此类神经遗传性病症包括安格尔曼氏综合征。()