使用重叠的aav载体生产大型拟抗肌萎缩蛋白

文档序号:1865890 发布日期:2021-11-19 浏览:12次 >En<

阅读说明:本技术 使用重叠的aav载体生产大型拟抗肌萎缩蛋白 (Production of large dystrophin mimetics using overlapping AAV vectors ) 是由 I·理查德 W·洛斯塔尔 于 2020-03-25 设计创作,主要内容包括:本发明涉及拟抗肌萎缩蛋白(QD)以及能够生产该蛋白的双AAV载体系统,所述拟抗肌萎缩蛋白在其N-端部分具有CH1CH2H1R1R2R3H2R8R9的结构,优选地进一步包括R16和R17杆状区。(The present invention relates to dystrophin mimetics (QDs) having the structure CH1CH2H1R1R2R3H2R8R9 at their N-terminal portion, preferably further comprising R16 and R17 rod regions, and to dual AAV vector systems capable of producing such proteins.)

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