治疗神经退行性疾病的神经干细胞组合物和方法
阅读说明：本技术 治疗神经退行性疾病的神经干细胞组合物和方法 (Neural stem cell compositions and methods for treating neurodegenerative diseases ) 是由 约翰·莱德林 布莱恩·弗瑞 莱斯利·米歇尔斯·汤普森 格哈德·鲍尔 戴恩·科利尔-贝尔库姆 于 2018-06-06 设计创作，主要内容包括：本发明提供了基于干细胞的疗法,用于治疗神经退行性疾病和CNS病症,例如亨廷顿氏病。该疗法改善了运动缺陷和挽救突触改变。该细胞示出具有电生理学活性并且其改善了运动和晚期认知损害。(The present invention provides stem cell-based therapies for treating neurodegenerative diseases and CNS disorders, such as huntington's disease. The therapy improves motor deficits and rescues synaptic changes. The cell was shown to have electrophysiological activity and it improved motor and late cognitive impairment.)
背景技术
目前尚无疾病修饰疗法可用于影响中枢或外周神经系统的许多神经退行性疾病。一些人已建议人类干细胞为某些神经退行性疾病提供了可能治疗策略(评阅参见，Drouin-Ouellet,2014，Golas and Sander,2016，Kirkeby et al.,2017)。
例如，亨丁顿氏病(Huntington’s disease，HD)是由被扩增的CAG重复序列(CAGrepeat)引起的常染色体显性神经退行性疾病，该CAG重复序列编码在亨丁顿氏蛋白(HTT)之内的多聚谷氨酰胺重复序列(The Huntington’s Disease Collaborative ResearchGroup,1993)。不自主运动、进行性智力下降以及精神病学障碍发生(Ross and Tabrizi,2011)，并且神经病理学主要涉及纹状体中的中型棘神经元(MSN)的变性以及皮质的萎缩(Vonsattel and DiFiglia,1998)。本领域中存在发现用于神经退行性疾病和病症(例如HD)的疗法的需求。本发明满足了这种需求并且也提供了相关的优势。
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