阅读说明：本技术 Sod1双表达载体及其用途 (SOD1 double expression vector and its use ) 是由 C·米勒 R·H·小布朗 于 2018-09-21 设计创作，主要内容包括：在一些方面,本公开涉及用于抑制细胞(例如,受试者的细胞)中SOD1表达的组合物和方法。在一些实施方案中,本公开描述了经工程化以表达靶向内源SOD1的抑制性核酸和编码强化的SOD1蛋白的mRNA的分离的核酸。在一些实施方案中,本公开描述的组合物和方法可用于治疗受试者的肌萎缩性侧索硬化(ALS)。(In some embodiments, the present disclosure describes an inhibitory nucleic acid engineered to express an inhibitory nucleic acid targeting endogenous SOD1 and an isolated nucleic acid encoding an enhanced SOD1 protein.)