纤毛疾病的治疗

文档序号:23420 发布日期:2021-09-21 浏览:36次 >En<

阅读说明:本技术 纤毛疾病的治疗 (Treatment of cilia disease ) 是由 C·鲁道夫 V·克雷茨施曼 R·库比什-多曼 C·多曼 J·盖革 M·阿内嘉 L·威斯 于 2020-02-13 设计创作,主要内容包括:本公开提供了一种用于治疗患有纤毛疾病的受试者的纤毛疾病的包含多核糖核苷酸的药物组合物,其中多核糖核苷酸编码其缺陷与所述纤毛疾病相关的蛋白的功能性版本,并且其中当受试者表现出呼吸系统的炎症时将所述药物组合物施用于所述受试者的呼吸系统。进一步地,本公开涉及用于分析多核糖核苷酸对纤毛形成的作用的方法,其中所述多核糖核苷酸编码参与纤毛形成和/或纤毛形成所需的蛋白。(The present disclosure provides a pharmaceutical composition comprising a polyribonucleotide for treating a cilial disease in a subject suffering from the cilial disease, wherein the polyribonucleotide encodes a functional version of a protein whose defect is associated with the cilial disease, and wherein the pharmaceutical composition is administered to the respiratory system of the subject when the subject exhibits inflammation of the respiratory system. Further, the present disclosure relates to methods for analyzing the effect of polyribonucleotides on cilia formation, wherein the polyribonucleotides encode proteins required for participation in cilia formation and/or cilia formation.)

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