对白血病有特异性的
治疗癌症的方法
本发明涉及用于治疗BAF相关病症如黑素瘤、前列腺癌、乳腺癌、骨癌、肾细胞癌和血液学癌症的方法和组合物。

2021-10-29

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用于骨髓恶性肿瘤诊断的突变钙网蛋白
本发明涉及用于骨髓恶性肿瘤诊断的突变钙网蛋白。具体公开了一种用于诊断骨髓恶性肿瘤的方法,该方法包含确定钙网蛋白基因的突变等位基因的存在。另外,所述突变钙网蛋白的基因组序列、cDNA序列、mRNA序列和蛋白质序列也是本发明的主题。再者,本发明涉及突变钙网蛋白的抑制剂的医疗用途。

2021-10-29

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基于AAV的抗血管生成基因递送系统及其用途
本发明涉及涉及编码血管抑素的核酸分子、包含该核酸分子的转基因表达盒以及包含该转基因表达盒的基因递送系统。本发明的转基因表达盒可用于治疗各种以新生血管为主要病理机制的视网膜疾病以及多种癌症。

2021-10-29

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CD19靶向性的嵌合抗原受体及其应用
本发明提供CD19靶向性的嵌合抗原受体,含有依次连接的CD19scFv、CD8的铰链区、CD8的跨膜区、4-1BB共刺激因子和CD3ζ的胞内信号结构域。本发明还提供相应的CAR-T细胞在制备治疗或辅助治疗肿瘤的产品或在制备杀伤肿瘤细胞的产品中的应用。本申请人在针对CD19的二代CAR的基础上,通过缺失突变,去除掉CD8铰链区的两个甘氨酸,以降低其柔韧性,将这样的CAR-T细胞命名为2nd-GG,将经典的CAR-T细胞命名为2nd。实验发现降低CAR铰链区柔韧性的2nd-GG细胞相比2nd细胞能更加有效的控制肿瘤负荷,且分泌更少的促炎因子,这有可能会降低CAR-T细胞在实际使用过程中的不良反应。

2021-10-29

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四价双特异性抗体、其制备方法和用途
本发明描述了一种基于共同轻链的结构对称的四价双特异性抗体及其构建方法。本发明制备的四价双特异性抗体具有与单抗相似甚至更优的生物学活性和理化性质,可以用于治疗各种炎性疾病、癌症和其它疾病。

2021-10-29

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用于胰腺癌和其他癌症免疫治疗的新型肽和肽组合物
本发明涉及用于免疫治疗方法的肽、蛋白质、核酸和细胞。特别是,本发明涉及癌症的免疫疗法。本发明还涉及单独使用或与其他肿瘤相关肽(刺激抗肿瘤免疫反应或体外刺激T细胞和转入患者的疫苗复合物的活性药物成分)联合使用的肿瘤相关T细胞(CTL)肽表位。与主要组织兼容性复合体(MHC)分子结合的肽或与此同类的肽也可能是抗体、可溶性T细胞受体和其他结合分子的靶标。

2021-10-29

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用于免疫治疗的新型肽和肽组合物以及用于胰腺癌和其他癌症的支架产生方法
本发明涉及用于免疫治疗方法的肽、蛋白质、核酸和细胞。特别是,本发明涉及癌症的免疫疗法。本发明还涉及单独使用或与其他肿瘤相关肽(刺激抗肿瘤免疫反应或体外刺激T细胞和转入患者的疫苗复合物的活性药物成分)联合使用的肿瘤相关T细胞(CTL)肽表位。与主要组织兼容性复合体(MHC)分子结合的肽或与此同类的肽也可能是抗体、可溶性T细胞受体和其他结合分子的靶标。

2021-10-29

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用于治疗眼部疾病的基因递送系统及其应用
本发明涉及具有视网膜靶向性的新型腺相关病毒衣壳蛋白、编码该衣壳蛋白的核酸分子、包含该衣壳蛋白的基因递送系统及其应用,以及包含该基因递送系统的药物。本发明的基因递送系统具有良好的视网膜组织靶向性,其可作为治疗性基因的送递载体用于治疗眼部相关疾病。

2021-10-29

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作为Trk抑制剂的取代的吡唑并[1,5-a]嘧啶化合物
本发明涉及一种具有通式(I)的化合物或其药学上可接受的盐、药物组合物以及用途。所述具有通式(I)结构的吡唑并[1,5-a]嘧啶衍生物合成更为便捷且具有良好Trk家族蛋白酪氨酸激酶抑制活性。

2021-10-29

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作为EGFR抑制剂的新的嘧啶和治疗病症的方法
本申请涉及作为EGFR抑制剂的新的嘧啶和治疗病症的方法。本申请涉及调节EGFR的活性的具有式(I)的化合物,包含所述化合物的药物组合物和治疗或预防其中EGFR起作用的疾病的方法。

2021-10-29

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