RNA编辑的寡核苷酸及其用途

本公开涉及治疗例如在有需要的受试者中的病症的有用的组合物和方法,对于所述病症,在mRNA中腺苷的脱氨基作用产生治疗结果。

2021-10-29

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RNA编辑的寡核苷酸及其用途

本公开涉及治疗例如在有需要的受试者中的病症的有用的组合物和方法,对于所述病症,在mRNA中腺苷的脱氨基作用产生治疗结果。

2021-10-19

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用于控制白色念珠菌感染的反义寡聚物

本公开涉及反义寡聚物在治疗或疗法白色念珠菌感染中的用途。本公开进一步描述了反义寡聚物在反义治疗中用于抑制白色念珠菌从酵母到丝状体的形态转化的用途。

2021-10-15

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膦酰基乙酸酯缺口聚物寡核苷酸

本发明涉及一种单链反义缺口聚物寡核苷酸,其包含至少一个式(I)的二核苷,其中(A～(1))、(A～(2))和A如说明书和权利要求书中所定义。根据本发明的寡核苷酸可作为药物使用。

2021-10-08

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用于减少TAU表达的化合物和方法

提供用于减少细胞或动物中Tau mRNA的量或活性,并且在某些情况下减少细胞或动物中Tau蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经退行性疾病的至少一个症状。此类症状包括记忆丧失、运动功能丧失和神经原纤维包含体的数目和/或体积增加。此类神经退行性疾病包括Tau蛋白病、阿尔茨海默病、额颞痴呆(FTD)、FTDP-17、进行性核上性麻痹(PSP)、慢性创伤性脑病(CTE)、皮质基底节变性(CBD)、癫痫和德拉韦综合征。

2021-10-08

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用于制备均一低聚物的手性试剂

本申请提供了非对映体纯的或基本上非对映体纯的活化的氯化磷酰胺吗啉代核苷、其制备方法及其用于立体选择性偶联以立体选择性合成非对映体纯的磷酰二胺吗啉代低聚物(PMO)的方法。

2021-10-01

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RNA编辑的寡核苷酸及其用途

本公开涉及治疗例如在有需要的受试者中的病症的有用的组合物和方法,对于所述病症,在mRNA中腺苷的脱氨基作用产生治疗结果。

2021-09-28

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寡核苷酸组合物及其方法

除其他事项外,本披露提供了用于预防和/或治疗各种病症、障碍或疾病的寡核苷酸、组合物和方法。在一些实施例中,提供的寡核苷酸包含核碱基修饰、糖修饰、核苷酸间键联修饰和/或其模式,并且具有改善的特性、活性和/或选择性。在一些实施例中,本披露提供了针对与HTT相关的病症、障碍或疾病例如亨廷顿氏病的寡核苷酸、组合物和方法。

2021-09-21

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