本发明的第一个目的在于提供一种具有调控HIV-1转录的宿主蛋白信息。本发明的另一个目的在于提供一种调控HIV-1转录的方法。本发明采用shRNA和抑制剂分别检测抑制PRMT3对于HIV-1转录的调控作用,并证明两种方式均可有效抑制HIV-1转录,并且发现PRMT3可与HIV-1LTR互作,影响H4R3Me2a水平调控HIV-1转录,为研发干扰HIV-1繁殖的药物提供了多种思路和手段。

本发明涉及：一种双链寡核苷酸构建体,其具有这样的结构,其中亲水性物质和疏水性物质通过DKK1特异性双链寡核苷酸的两个末端处的简单共价键或接头介导的共价键缀合,以将所述双链寡核苷酸有效地递送到细胞中；一种纳米颗粒,其可以通过所述双链寡核苷酸构建体在水溶液中经由疏水相互作用进行自组装而产生；以及一种含有所述双链寡核苷酸构建体或所述纳米颗粒的预防脱发和促进毛发生长的组合物。一种双链寡核苷酸构建体,其包含DKK1特异性双链寡核苷酸；一种纳米颗粒；以及一种根据本发明的含有所述双链寡核苷酸构建体或所述纳米颗粒作为活性成分的脱发预防或毛发生长组合物高效地抑制DKK1的表达而没有副作用,并且对于预防脱发和促进毛发生长显著有效,因此可以非常有效地用于预防脱发和促进毛发生长的组合物。

本文提供用于治疗脊柱病症的方法和组合物。具体而言,能够结合于两种转录因子(NF-κB和STAT6)的DNA结合位点的双链寡核苷酸诱饵用于治疗椎间盘退化、再生软骨细胞细胞外基质、脊柱疼痛和促进椎间盘细胞中的蛋白聚糖合成的用途。

本发明关于一种经由RNA干扰机制来抑制AAT基因表达的RNA干扰触发物。本发明还关于一种药物组合物,其包含该AAT RNAi触发物以及能够改良该RNAi触发物在体内向肝细胞递送的赋形剂。该AAT RNAi触发物在体内向肝细胞的递送使得AAT基因表达得到抑制且使α1-抗胰蛋白酶缺陷及相关疾病得到治疗。

本发明公开了一种抑制血管内皮生长因子受体2基因表达的干扰RNA及其应用。特别是,上述干扰RNA为siRNA,其包含GGAGUGAGAUGAAGAAAUU和/或AAUUUCUUCAUCUCACUCC的核苷酸序列,其可有效抑制VEGFR2基因表达,为预防或治疗VEGFR2相关疾病(特别是VEGFR2相关的癌症)提供了新的选择。

本发明公开了治疗T细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL)的药物组合物,所述组合物中包括抑制WTAP表达的活性成分和抑制JMJD6表达的活性成分。本发明的药物组合物通过同时抑制WTAP和JMJD6的表达,能够协同的抑制T-ALL细胞的增殖。

本发明涉及用于抑制乙型肝炎病毒的基因表达的组合物和方法。本发明涉及用于抑制乙型肝炎病毒基因的表达的双链核糖核酸(dsRNA)。本发明也涉及含有编码相同的所述dsRNA或核酸分子或载体和药学上可接受的载体的药物组合物；使用所述药物组合物治疗乙型肝炎病毒感染引起的疾病的方法；以及在细胞中抑制乙型肝炎病毒基因的表达的方法。

本发明公开了一种谷胱甘肽修饰的靶向脑的氧化锌量子点的基因运输载体及其制备方法,其能成功被细胞吞噬并发出黄色的荧光；能够最大程度增加C6和SH-SY5Y细胞活性；且修复MPP～(+)引起的细胞凋亡；能明显降低MPP+导致的ROS升高,恢复到正常水平；能够明显降低α-突触核蛋白的蛋白表达水平,同时络氨酸羟化酶和α-syn的免疫荧光也显示表达水平与对照组相当。该基因运输载体能够增加神经元靶向性和营养性,实现对α-突触核蛋白的合成干扰,在静脉注射后能够顺利突破血脑屏障(BBB)成功进入脑实质,成功修复体内外帕金森疾病模型的功能损伤,是一种很有前景的基因运输载体。

本发明属于生物基因工程技术领域,具体涉及一种PRKRA基因作为靶点在抑制小反刍兽疫病毒复制中的应用。本发明首先发现通过抑制或沉默宿主PRKRA基因,能够抑制小反刍兽疫病毒的复制,可作为靶点用于制备抑制小反刍兽疫病毒复制的药物；其次,以PRKRA基因为靶点,本发明设计了小干扰RNA,所述小干扰RNA能够干扰小反刍兽疫病毒复制,可用于制备抑制小反刍兽疫病毒的复制的药物；并且,本发明提供了一种特异性靶向PRKRA基因的sgRNA,所述的sgRNA能够特异性靶向PRKRA基因,结合CRISPR-Cas9技术实现了PRKRA基因的完全敲除,获得的单克隆细胞系PRKRA-KOs对PPRV具有抗性表型,能够显著抑制PPRV在细胞内的复制,为进一步研究PRKRA基因在细胞内调控病原微生物复制的分子机制提供研究工具和材料。

本文公开了经修饰的轴突生长诱向因子-1肽及其组合物,以及使用其赋予心脏保护作用的方法。在一些实施方案中,本发明提供了使用一种或多种经修饰的轴突生长诱向因子-1肽及其组合物的方法。在一些实施方案中,本发明提供了刺激、增加或增强内皮细胞产生一氧化氮的方法,其包括向内皮细胞施用一种或多种经修饰的轴突生长诱向因子-1肽或其组合物。